Lek ratujący chore dzieci będzie refundowany

- Minister podpisała refundację leku elaprase. To dla nas ogromna radość, bo tyle walczyliśmy i czekaliśmy na ten lek. Dano naszym dzieciom drugą szansę na życie - nie kryje łez Barbara Żukiewicz z Biskupic (gm. Trawniki), mama 10-letniego Tomka.

Przypomnijmy. Tomek cierpi na rzadką i nieuleczalną chorobę genetyczną. To mukopolisacharydoza typu II. Ta odmiana, która dotknęła chłopca, atakuje ścięgna, uwstecznia fizycznie i umysłowo.

- Wcześniej syn pięknie rysował, układał puzzle, dużo mówił, był gadułą... Ale teraz cofnął się do poziomu 1,5-rocznego dziecka. Przestał mówić, coraz bardziej zamyka się w swoim świecie. Nie lubi nawet wychodzić z domu. Serce mi pęka - mówi pani Barbara.

Rodzina państwa Żukiewiczów żyła nadzieją, że zostanie wynaleziony lek na tę chorobę. W styczniu ubiegłego roku w Unii Europejskiej zarejestrowano preparat. Leczone nim dziecko rozwija się prawidłowo. Nie naprawia wprawdzie uszkodzeń, do jakich doszło wcześniej, ale dziecko żyje.

Na II typ choruje w Polsce 24 dzieci, a nowy lek jest bardzo drogi (roczne leczenie jednego pacjenta kosztuje około 1,5 mln zł). Dlatego do tej pory państwo nie chciało go refundować.

Rodzice chorych dzieci oraz Stowarzyszenie Chorych na Mukopolisacharydozę i Choroby Pokrewne nie poddali się. Rozpoczęli ogólnopolską kampanię informacyjną. Pikietowali nawet przed Kancelarią Premiera. Po naszej publikacji w sprawie Tomka interpelowali do ministra zdrowia lubelscy posłowie.

Kilka dni temu minister zdrowia Ewa Kopacz przedstawiła propozycje zmian na listach leków refundowanych. Dzięki temu będzie sfinansowane leczenie 4 kolejnych chorób rzadkich, m.in. schorzenia, na które cierpi 10-latek z Biskupic. Za leczenie 24 pacjentów ministerstwo zapłaci ok. 30 mln zł.