Szacuje się, że w Polsce jest ok. 10 tys. takich osób. Miastenia to choroba obwodowego układu nerwowego, w której zaburzone jest działanie układu immunologicznego. Może zacząć się w każdym wieku, są też przypadki miastenii wrodzonej u dzieci. – Limfocyty produkują przeciwciała skierowane przeciwko własnym strukturom, które uszkadzają receptory dla neuroprzekaźnika. W efekcie dochodzi do zaburzeń w przekazywaniu impulsów z zakończeń nerwów ruchowych do mięśni – tłumaczy prof. Konrad Rejdak, kierownik Kliniki Neurologii SPSK4 w Lublinie, prezes elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego. – Kiedy zaczyna wygasać siła mięśniowa, opadają powieki, występują zaburzenia mięśni twarzy, problemy z mówieniem, dwojenie widzenia.
Choroba w nasilonej postaci może prowadzić do poważnych zaburzeń oddychania, co grozi śmiercią. – Dlatego tak ważne jest zdiagnozowanie choroby i włączenia leczenia. Obecnie celem terapii jest uzyskanie możliwe długiego czasu remisji. Ideałem byłaby „przebudowa” układu immunologicznego, uwolnienie pacjenta od patologicznego mechanizmu, ale na razie jest to niemożliwe – zaznacza prof. Rejdak.
Na czym polegają badania, które prowadzą lubelscy naukowcy? – Biorąc pod uwagę immunologiczne podłoże miastenii, uznałem, że zastosowanie kladrybiny może przynieść efekty w leczeniu tej choroby. Lek, nad którym pracujemy w sposób wybiórczy eliminuje limfocyty B i limfocyty T, tym samym uwalnia pacjenta od mechanizmu choroby. Uzyskaliśmy dość wysoką skuteczność – zaznacza neurolog.
Stosując nawet bardzo małe dawki, czyli jeden cykl terapii, naukowcy uzyskali dość długą remisję choroby. – Dwu-trzydniowe cykle lecznicze pozwalają uwolnić pacjenta od objawów na całe miesiące. Optymalnym scenariuszem byłaby rejestracja i dopuszczenie leku do praktyki klinicznej – mówi prof. Rejdak i dodaje, że dzięki kolejnym badaniom będą mogli dobrać odpowiednią dawkę i sposób podawania leku.
Komentarze