Nina Słupska dwa tygodnie po terapii genowej. Są już pierwsze rezultaty leczenia

• Minęły dwa tygodnie od podania leku. Jak Ninka się czuje?

– Dla Niny, ale też i dla nas to były bardzo ciężkie dwa tygodnie, wiązały się z codzienną walką o zdrowie naszej córki. O to by jadła i nie była tylko podłączona pod kroplówki. Musieliśmy zachęcić ją też do tego, żeby chciała wziąć leki, które są konieczne przy zastosowanym leczeniu. Wytłumaczenie tego 2-latce wcale nie jest takie proste. Teraz Nina czuje się już lepiej niż zaraz po terapii. Wraca jej humor, choć badania jeszcze tego nie pokazują. Czekamy na najnowsze wyniki. Liczymy, że będą lepsze niż poprzednio.

• Czy zauważacie różnice u Ninki między tym co było przed podaniem leku a tym co jest teraz?

– Tak, jest różnica, są więc pierwsze powody do radości. Polepszył się u Niny odruch odkrztuszania. Już rok temu, w związku z postępem choroby ten odruch u Ninki był dość słaby. I to zarówno przy kichaniu jak też odkrztuszaniu zalegającej wydzieliny. Teraz widzimy, że jest bardziej efektywny. Tę pierwszą oznakę, że terapia zaczęła działać zaobserwowaliśmy już około tygodnia po podaniu leku.

• Czy Nina jest jeszcze w szpitalu?

– Nie. ostatnio byliśmy wszyscy w domu, ale w poniedziałek wracamy do szpitala na kontrolę. Dowiemy się w jakiej kondycji jest Nina. Jak wyszły jej ostatnie badania, ile ma białych krwinek, co z jej wątrobą, sprawdzamy też CRP itd. Okaże się czy się pogarszają a może na co bardzo liczymy się polepszają. Niektóre parametry są jeszcze albo bardzo nisko albo bardzo wysoko, ale mamy nadzieję, że wszystko zmierza ku lepszemu. Po terapii genowej trzeba poczekać jakieś 4, 5 tygodni aby wyniki laboratoryjne wróciły do normy. Tak więc przez Niną i nami jeszcze jakieś 2,3 tygodnie walki. Nina jest cały czas na sterydoterapii, która towarzyszy jej leczeniu. Niestety sterydy obniżają odporność organizmu. Dlatego od 7 tygodni jesteśmy w izolacji. Tak też będzie w ciągu najbliższych kilkudziesięciu dni.

• Wszyscy wierzymy, że z każdym dniem i każdym miesiącem będą kolejne dobre wiadomości od was. A jak to jest u innych dzieci, które wcześniej niż Nina przeszły terapię genową?

– Po pierwsze to po 12 godzinach, maksymalnie 24, od podania leku (był podany dożylnie-red.) widać już w wykonanych badaniach ten wyrzut białka, którego Nina nie miała przez chorobę. Na tej podstawie wiemy, że terapia działa. Jeśli chodzi o pierwsze efekty to zauważyłem je już w sobotę, czyli dzień po podaniu leku Ninie. Czekałem na to by te odruchy, których nie było wcześniej się powtórzyły. I tak jest w przypadku odkrztuszania. Więcej oznak, że lek działa spodziewamy się po tych 4,5 tygodniach od podania leku, kiedy Ninka dojdzie już do siebie. W przypadku innych dzieci, które już wcześniej przyjęły lek te "kroki milowe" są widoczne po pół roku – np. dzieci, które leżały – siedzą, albo po roku – dzieci, które nie chodziły zaczynają się tego uczyć.