Muszą emigrować, żeby ratować dziecko. W Polsce leczenie kosztuje ponad 2 mln zł rocznie

Pierwsze niepokojące objawy rodzice Krystiana zauważyli u niego kilka miesięcy temu. – Z dnia na dzień przestał podnosić głowę, a wcześniej robił to bez problemu. Miał też coraz większą trudność ze stabilnym siedzeniem. Poszliśmy do ortopedy, bo myśleliśmy, że to problem z biodrami. Zostaliśmy jednak odesłani do neurologa, który skierował nas na badania m.in. genetyczne – opowiada Marlena Ląd, mama chłopca. – Wynik tych ostatnich dostaliśmy trzy tygodnie temu, a razem z nim straszną dla nas diagnozę: Krystian ma rdzeniowy zanik mięśni (SMA).

To rzadka śmiertelna choroba. W Polsce cierpi na nią 400–800 osób. Dzieci z jej najcięższą postacią umierają nawet w pierwszym roku życia.

– W ciągu tygodnia odwiedza nas rehabilitant z Hospicjum Małego Księcia, w weekendy ćwiczymy z Krystianem sami – mówi pani Marlena. – To przynosi efekty, synek robi postępy. Prognozy lekarzy są obiecujące. Gdyby synek mógł przyjmować zastrzyki podawane do rdzenia, które w tym momencie są jedyną terapią, mógłby rozwijać się normalnie, chodzić i funkcjonować samodzielnie.

I tu zaczyna się problem, bo bardzo drogie zastrzyki nie są w Polsce refundowane. – Jedna dawka leku to koszt ok. 90 tys. euro, czyli ok. 400 tys. zł. W pierwszym roku leczenia chory musi przyjąć sześć dawek, a w kolejnych, w zależności od efektów terapii, ok. trzech – mówi Mateusz Grzeszczuk z Fundacji SMA, której podopiecznym jest m.in. Krystian. – Lek trzeba przyjmować do końca życia.

– To dla nas nieosiągalne pieniądze – żali się mama chłopca.

– Zastrzyki, które stosuje się od kilku lat są prawdziwym przełomem. To sprawdzona terapia, która przynosi bardzo dobre efekty. Dzieci z łagodniejszą postacią choroby mają ogromną szansę na samodzielne funkcjonowanie – mówi dr hab. n.med. Magdalena Chrościnska-Krawczyk z Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie i konsultant wojewódzki w dziedzinie neurologii dziecięcej. – Rodzice i lekarze cały czas walczą o refundację leku. Dziś koszty są ogromne, dlatego część rodziców decyduje się na wyjazd za granicę – potwierdza dr Chrościnska-Krawczyk.

Leczenie oferują m.in. Niemcy, Włochy, Belgia, Francja. – W naszym przypadku byłyby to Włochy, bo mamy tam rodzinę. Nie jest to jednak takie proste. Musielibyśmy wyjechać do pracy i starać się o ubezpieczenie, żeby korzystać z terapii – zaznacza pani Marlena. – Cały czas liczymy, że lek będzie w końcu refundowany. Jeśli nie, będziemy zmuszeni do wyjazdu.

Według danych Fundacji SMA, tylko w ciągu ostatnich kilku miesięcy około 40 rodzin z dziećmi chorymi na rdzeniowy zanik mięśni na stałe wyemigrowało do krajów, które oferują leczenie.

– Kolejni są zdecydowani na wyjazd w ciągu najbliższych miesięcy – mówi Mateusz Grzeszczuk. – Wystosowaliśmy list do premiera Mateusza Morawieckiego – apel w sprawie dostępu do terapii. Mamy nadzieję, że przyniesie to wymierny efekt i lek zostanie wpisany na listę leków refundowanych. Najbliższa zostanie ogłoszona w listopadzie.