Przez dwa miesiące zebrali milion, a potrzeba 9 razy tyle. Mogą liczyć na darczyńców albo na cud

„Rozpoczęliśmy tę walkę od jednego kroku a dzięki Wam mamy już dziesięć kroków w drodze po lek” – napisali na Facebooku rodzice niespełna 2-letniej Niny Słupskiej z Lublina informując o tym, że udało się zebrać 1 mln zł na leczenie ich córeczki. „Dziękujemy bardzo wszystkim, którzy wsparli Nineczkę Kropeczkę.”

Lek lekowi nierówny

Dziewczynka cierpi na SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni. To ciężka i rzadka choroba. Z powodu wady genetycznej obumierają neurony w rdzeniu kręgowym odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. Brak impulsów nerwowych prowadzi do uogólnionego osłabienia i postępującego zaniku mięśni szkieletowych, a w ostateczności do paraliżu.

Mała lublinianka, podobnie jak inne osoby z SMA w Polsce, jest leczona lekiem Spinraza (nusinersen). Od 2019 r. jest on refundowany w ramach programu lekowego. I tak będzie też w najbliższym czasie.

– W grudniu 2020 r. zakończono negocjacje z producentem leku dotyczące odnowienia decyzji refundacyjnej na kolejne dwa lata – informuje Joanna Koc z Biura Komunikacji Ministerstwa Zdrowia.

– Spinraza jest podawany bezpośrednio do kanału kręgowego w tzw. punkcji lędźwiowej. Nasza córka będzie musiała przyjmować ten lek do końca życia – tłumaczy tata Niny. – Terapia genowa, o którą walczymy, i lek Zolgensma jest podawany tylko raz. Naprawdę pomaga. Podnosi poziom białka do takiego poziomu jak u zdrowego dziecka.

Lek za 9 mln zł

Zolgensma jest uważany za najdroższy lek na świecie. Kosztuje 9 mln zł.

– Spinraza jest lekiem bardzo dobrym i skutecznym – potwierdza dr hab. n. med. Magdalena Chrościńska-Krawczyk z Kliniki Neurologii Dziecięcej, konsultant wojewódzki w dziedzinie neurologii dziecięcej. – Zaś terapia genowa, o której mówimy, ma nieco inny mechanizm działania. Dostarczamy do organizmu gen, który produkuje brakujące białko SMN, które jest niezbędne do prawidłowego rozwoju mięśni.

W Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym w Lublinie Zolgensmę podano już pięciu chłopcom i czterem dziewczynkom z całej Polski.

– Po terapii genowej widzimy u nich poprawę. Dlatego też rodzice mają prawo walczyć o ten lek. Lekarze zaś powinni mieć możliwość wybrania preparatu, którego podanie sprawi, że efekty leczenia będą jeszcze lepsze – dodaje lekarka.

Refundacji brak

Póki co szans na refundację Zolgensma nie widać.

– Minister zdrowia w zakresie obejmowania leku refundacją działa na wniosek podmiotu odpowiedzialnego (w przypadku tego leku jest to AveXis EU Limited-red.). Taki wniosek dla leku Zolgensma na ten moment nie został złożony – pisze w odpowiedzi na nasze pytania Joanna Koc. I dodaje: – W związku z przekazywanymi przez producenta informacjami, jakoby czekał na spotkanie z ministrem, informujemy, że złożenia wniosku nie może warunkować jakiekolwiek spotkanie z ministrem. Procedury w tym względzie są jasne i żaden podmiot nie jest przez ministerstwo uprzywilejowywany.

Zbiórka pieniędzy na terapię genową dla Niny trwa. Bardzo ważny jest czas. Pieniądze trzeba zabrać jak najszybciej, bo dziecko, któremu jest podawany lek nie może ważyć więcej niż 13,5 kg. Do tego limitu brakuje Ninie 3,5 kg.

Jak można pomóc

• darowizny można wpłacać za pośrednictwem internetowej zbiórki - siepomaga.pl/nina
• można wpłacić też na konto Fundacji Siepomaga, Pl. Władysława Andersa 3, 61-894 Poznań, nr konta 89 2490 0005 0000 4530 6240 7892 Tytułem: 25098 Nina Słupska darowizna

Więcej na Facebooku – Nineczka Kropeczka walczy z SMA